Roche ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha autorizado OCREVUS® (Ocrelizumab) para los pacientes con formas activas de esclerosis múltiple en brotes definida por sus características clínicas o a través de imagen; y para los pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP) temprana en función de la duración de la enfermedad, de los niveles de discapacidad y de las características de la actividad inflamatoria determinada por pruebas de imagen. La mayoría de los pacientes con esclerosis múltiple presenta una de estas dos formas de la enfermedad en el momento del diagnóstico3. En Europa, la EM afecta a 700.000 personas, de las cuales aproximadamente 96.000 tienen la forma primaria progresiva, que es altamente discapacitante1,2. En España, la cifra asciende a 47.000 personas. De ellos, 5.000 sufren EMPP. Tras la autorización europea, su incorporación a la cartera del Sistema Nacional de Salud española está pendiente de la correspondiente decisión sobre su reembolso y precio.
“Para las personas europeas que viven con EM, la autorización de OCREVUS® por parte de la Comisión Europea supone un importante avance en el tratamiento de esta enfermedad. Se trata de la primera terapia aprobada para la EMPP, una forma incapacitante en la que la discapacidad se acumula rápidamente, y además proporciona una opción terapéutica altamente eficaz para los pacientes con EM en brotes. Estamos comprometidos en trabajar con los estados miembros para ofrecer el acceso lo antes posibles a los pacientes con las dos formas de esclerosis múltiple que se puedan beneficiar de esta terapia», ha señalado Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche.
La doctora Celia Oreja-Guevara, jefa de Sección de la Unidad de Esclerosis Múltiple del Hospital Clínico San Carlos, ha explicado que “OCREVUS® va a suponer un cambio de paradigma en el abordaje de la EM tanto en su forma por brotes como en la Primaria Progresiva por su nuevo mecanismo de acción. Este nuevo tratamiento es el primero en las formas remitentes recurrentes de la enfermedad, que actúa sobre las células B, que tienen un papel clave en la patogenia de la enfermedad. Hasta ahora todas las terapias disponibles lo hacían sobre los linfocitos T y esto abre nuevas oportunidades en al abordaje de la enfermedad. En cuanto a los pacientes con EMPP, la aprobación de OCREVUS® supone poner a su disposición un tratamiento que nos permite controlar la progresión de la enfermedad y la discapacidad. Hasta ahora, no había ningún medicamento aprobado para este tipo de EM. Solo teníamos palabras de esperanza y de ánimo para ellos”.
Por su parte, el doctor Gavin Giovannoni, profesor de Neurología en Barts y en la Escuela de Medicina y Odontología de la Universidad Queen Mary de Londres, ha asegurado que “es una gran noticia que OCREVUS®, que tiene el potencial de convertirse en un significativo punto de inflexión en la forma de entender la esclerosis múltiple y en cómo tratarla, se haya autorizado en Europa. Hasta la llegada de Ocrelizumab, los pacientes con EMPP, que a menudo tienen que depender de un bastón o de una silla de ruedas y se ven obligados a abandonar su trabajo o apoyarse en cuidadores, no disponían de un tratamiento aprobado para retrasar la progresión de su enfermedad. Por su parte, los pacientes con EM en brotes, a menudo deben de tomar decisiones difíciles para compensar entre la seguridad y la mayor eficacia de su tratamiento. OCREVUS® se administra cada seis meses sin necesidad de un complejo seguimiento por lo que esperamos facilitar que estas personas vivan sus vidas sin tener que pensar en su tratamiento cada día”, ha añadido este experto.
La aprobación europea se ha basado en los resultados de tres estudios fase III del programa de investigación ORCHESTRA con 2.388 pacientes que alcanzaron el objetivo primario y casi todos los principales objetivos secundarios. Los datos de dos ensayos fase III idénticos en pacientes con EM en brotes (OPERA I y OPERA II), mostraron que OCREVUS® presenta un eficacia superior con cerca de un 80% de pacientes libres de brotes y una progresión significativamente más lenta de la enfermedad en comparación con dosis altas de interferón beta-1a durante el período de tratamiento controlado de dos años. OCREVUS® también incrementó significativamente el porcentaje de pacientes que no presentaban evidencias de actividad de la enfermedad (NEDA) (lesiones cerebrales, brotes y progresión de la discapacidad) en un 64% en el estudio OPERA I y en un 89% en el OPERA II comparado con dosis altas de interferón beta-1a (p<0.0001 y p<0.0001).
En otro estudio fase III en pacientes con EMPP (ORATORIO), OCREVUS® fue el primer y único tratamiento que redujo significativamente la progresión de la discapacidad y los signos de actividad de la enfermedad en el cerebro (lesiones vistas en RM) en comparación con placebo con un seguimiento medio de tres años. Los pacientes tratados con OCREVUS® tuvieron un 24% menos probabilidades de sufrir progresión de la discapacidad durante tres meses y un 25% menos probabilidades de tener progresión de la discapacidad durante seis meses (p=0.0321 y p=0.0365, respectivamente). OCREVUS® también ralentizó significativamente la progresión del deterioro de la movilidad en un 29.4%, medido por el tiempo requerido para caminar 25 pasos, en comparación con el placebo (p = 0.0404).
Los efectos secundarios más comunes asociados a OCREVUS® en todos los estudios fase III fueron reacciones relacionadas con la infusión e infecciones del tracto respiratorio superior, que fueron en su mayoría leves o moderadas.
OCREVUS® ha sido aprobado en países de Norteamérica, Sudamérica, Oriente Medio, Europa del Este, así como en Australia y Suiza. Hasta la fecha, aproximadamente 30.000 pacientes han sido tratados con esta terapia.
Estudios OPERA I y OPERA II en EM en brotes
Los OPERA I y II son dos estudios internacionales multicéntricos fase III, aleatorizados, doble ciego y con doble simulación que evalúan la eficacia y seguridad de Ocrelizumab (en dosis de 600 mg por infusión intravenosa cada seis meses) frente a interferón beta-1a (en dosis de 44 microgramos administradas por inyección subcutánea tres veces a la semana) en 1.656 pacientes con EM en brotes. En estos estudios la forma en brotes se definió como EM remitente recurrente (EMRR) y EM secundaria progresiva con brotes. El porcentaje de pacientes que experimentaron efectos secundarios e infecciones graves en el grupo Ocrelizumab fue similar al del grupo que recibió altas dosis de interferón beta1a subcutáneo a dosis altas.
Estudio ORATORIO en EMPP
ORATORIO es un estudio fase III, multicéntrico, randomizado, doble ciego, que ha evaluado la seguridad y eficacia de Ocrelizumab (600 mg administrado por infusión intravenosa cada seis meses; administrado en dos infusiones de 300 mg con dos semanas de diferencia) frente a placebo en 732 pacientes con EMPP. El período de tratamiento ciego del estudio ORATORIO continuó hasta que todos los pacientes habían recibido la terapia con Ocrelizumab o placebo al menos durante 120 semanas y se alcanzó un número predefinido de eventos de progresión confirmada de la discapacidad (PCD). El porcentaje de pacientes que experimentaron efectos secundarios y efectos secundarios graves en el grupo Ocrelizumab fue similar al del grupo placebo.
Sobre los resultados de los estudios fase III con Ocrelizumab.
Principales datos de los estudios OPERA I, OPERA II y ORATORIO que respaldan la aprobación de Ocrelizumab.
Los principales resultados en pacientes con EMRR tratados con Ocrelizumab muestran:
- Una reducción relativa del 46 por ciento y del 47 por ciento en la tasa de recaída anual (ARR) en comparación con interferón beta-1a durante el período de dos años de seguimiento en OPERA I y OPERA II, respectivamente (p <0,0001 y p <0,0001).
- Una reducción del riesgo relativo del 40 por ciento en la progresión confirmada de la discapacidad (PCD) sostenida durante 12 semanas comparado con el interferón beta-1a en un análisis agrupado de OPERA I y OPERA II, medido por la escala (EDSS) (p = 0,0006).
- Una reducción relativa del 94 por ciento y del 95 por ciento en el número total de lesiones T1 realizadas con gadolinio comparado con el interferón beta-1a en OPERA I y OPERA II, respectivamente (p <0.0001 y p <0.0001).
- Una reducción relativa del 77 por ciento y del 83 por ciento en el número total de lesiones T2 nuevas y / o en aumento comparado con el interferón beta-1a en OPERA I y OPERA II, respectivamente (p <0.0001 y p <0.0001).
- Un aumento relativo de 64 por ciento y 89 por ciento en la proporción de pacientes sin evidencia de actividad de la enfermedad (NEDA) en comparación con interferón beta-1a en OPERA I y OPERA II, respectivamente (p <0,0001 y p <0,0001).
Los datos clave en pacientes con EMPP tratados con OCREVUS mostraron:
- Una reducción del riesgo relativo del 24 por ciento en PCD sostenida durante al menos 12 semanas en comparación con placebo, medido según la escala EDSS (p = 0.0321).
- Una reducción del riesgo relativo del 25 por ciento en PCD sostenida durante al menos 24 semanas en comparación con placebo, medido según la escala EDSS (p = 0.0365).
- Una reducción relativa del 29.4 por ciento en la tasa de progresión del deterioro de la marcha en comparación con el placebo durante 120 semanas, medida a través de la prueba cronometrada de la marcha de 25 pasos (p = 0.0404).
- Una reducción del 3,4 por ciento en el volumen de lesiones cerebrales T2 hiperintensas en comparación con un aumento del 7,4 por ciento en volumen en pacientes tratados con placebo durante 120 semanas (p <0,0001).
Los efectos secundarios más comunes asociados con OCREVUS en todos los estudios de Fase III fueron reacciones en el lugar de la infusión e infecciones del tracto respiratorio superior, que fueron en su mayoría leves o moderadas.
Ocrelizumab
Ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado diseñado para actuar selectivamente sobre los linfocitos B CD20-positivos. Estos linfocitos son un tipo específico de célula inmunitaria que podrían contribuir de forma clave a los daños en la mielina (que aísla y soporta las células nerviosas o neuronas) y en los axones (una parte de las neuronas), lo que puede provocar discapacidad en las personas con EM. Estudios preclínicos indican que Ocrelizumab se une a las proteínas de las células CD20 presentes en determinadas células B, pero no en las células madre ni en las plasmáticas, y por tanto se podrían preservar funciones importantes del sistema inmune. Ocrelizumab se administra por infusión intravenosa cada seis meses; la primera dosis, en dos infusiones de 300 mg administradas con dos semanas de diferencia, y las posteriores, en una única infusión de 600 mg.
Formas en brotes y progresivas de la Esclerosis múltiple
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad crónica para la que actualmente no existe cura4,5. Se produce cuando el sistema inmune anormalmente ataca el aislamiento y el soporte que rodea las células nerviosas (mielina) en el cerebro, la medula espinal y los nervios ópticos, causando inflamación y daño. Este daño puede causar una gran variedad de síntomas, que incluyen debilidad muscular, fatiga, dificultad para ver y pueden llevar a una discapacidad6,7,8 Se estima que afecta a unas 47.000 personas en España, de los que un 70% son mujeres. La mayoría de los afectados experimentan su primer síntoma entre los 20 y los 40 años de edad, siendo esta enfermedad la principal causa de discapacidad no traumática en adultos jóvenes8.
La EMRR es la forma más común de la enfermedad y se caracteriza por sufrir episodios de síntomas nuevos o que empeoran (brotes), seguidos de periodos de remisión9,10. Aproximadamente, el 85% de las personas con EM son inicialmente diagnosticadas con EMRR3. La mayoría de las personas con EMRR acabará progresando a EM Secundaria Progresiva (EMSP), en la que experimentarán un empeoramiento de la discapacidad continuo3. Las formas en brotes de la EM incluyen a los pacientes con EMRR y con EMSP que continúan experimentando brotes.
La EMPP es una forma debilitante de la enfermedad, caracterizada por un empeoramiento continuo de los síntomas, pero generalmente sin periodos diferenciados de brotes y remisión11. Aproximadamente el 15% de las personas diagnosticadas de EM sufren la forma primaria progresiva3. La discapacidad se acumula dos veces más rápido en EMPP que en EMR, lo que significa que las personas con EMPP pueden tener que depender de una silla de ruedas o dispositivos de movilidad, ser incapaces de trabajar y necesitar el apoyo de cuidadores antes que los pacientes con EMR.12 Además, un artículo europeo y uno español publicados recientemente en Multiple Sclerosis Journal concluyen que la calidad de vida de una persona con EM con discapacidad grave se clasifica como una de las peores calidades de vida comparada con las calidades de vida de otras enfermedades crónicas. 13,14 Los pacientes con EMPP soportan una importante carga en su día a día y tienen una clara necesidad clínica de iniciar el tratamiento lo antes posible para controlar la actividad de la enfermedad y la progresión de la discapacidad.
Todas las personas con EM experimentan actividad de la enfermedad incluso cuando sus síntomas clínicos no son evidentes o no parecen empeorar15. Un objetivo importante en el tratamiento de la EM es reducir la actividad de la enfermedad tan pronto como sea posible para disminuir la rapidez con que la discapacidad de una persona progresa16. A pesar de las terapias modificadoras de la enfermedad disponibles (TME), algunas personas con EMRR continúan experimentando actividad de la enfermedad y progresión de la discapacidad.
Roche en neurociencias
Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras. La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos en investigación para enfermedades como esclerosis múltiple, Alzheimer, atrofia muscular espinal, Parkinson y autismo.
Acerca de Roche
Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por octavo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2016, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 9900 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 50 600 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón).
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